Nova indicação do Ultomiris® (ravulizumabe) inclui crianças a partir de 5kg A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou a ampliação de uso do medicamento biológico Ultomiris® (ravulizumabe), usado no tratamento da síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa). A nova indicação, que teve registro publicado nesta segunda-feira (6/4), estende o uso para pacientes pediátricos com peso corporal a partir de 5kg. Além disso, foi aprovada a remoção da exigência de uso prévio do medicamento eculizumabe antes do início ou da transição para o ravulizumabe. 

A SHUa é uma doença rara, grave e potencialmente fatal, caracterizada pela formação de coágulos em pequenos vasos sanguíneos (microangiopatia trombótica), o que pode levar à falência de órgãos, principalmente dos rins. De acordo com o Registro Brasileiro de SHUa, liderado pela Sociedade Brasileira de Nefrologia, entre 2017 e 2020, 75 casos da doença foram registrados no país. A incidência da doença é mais alta em crianças menores de 5 anos e em adultos acima de 65 anos, grupos mais vulneráveis a infecções que podem desencadear a síndrome. 

Mecanismo de ação

O medicamento Ultomiris® se liga à proteína C5, bloqueando sua ativação e impedindo a formação do complexo de ataque à membrana — principal mecanismo responsável pelos danos causados na síndrome hemolítico-urêmica atípica (SHUa). 

Estudos clínicos confirmaram a exposição sistêmica adequada e a inibição completa do complemento em crianças. Dados demonstraram que o início precoce com ravulizumabe resulta em melhora rápida e sustentada dos desfechos hematológicos e renais, sem a necessidade clínica de terapia anterior com eculizumabe. O perfil de segurança do medicamento foi considerado favorável e consistente com os dados já conhecidos.

Priorização

O pedido de ampliação de uso foi analisado de forma prioritária pela Anvisa, conforme os critérios da Resolução da Diretoria Colegiada (RDC)1.001/2025, por se tratar de uma condição clínica grave e que afeta a população pediátrica. 

Leia a Resolução (RE) 1.283/2026 no Diário Oficial da União.