Medicamento pode ser usado na prevenção ou na redução de episódios de sangramento
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do QFITLIA® (fitusirana sódica), da empresa Sanofi Medley, novo medicamento para tratar pacientes com hemofilia A ou B com ou sem inibidores do fator VIII ou IX.
O produto, indicado para adultos e adolescentes a partir de 12 anos, teve sua análise priorizada, por ser a hemofilia uma doença rara, conforme previsão da Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205/2017.
A hemofilia é uma condição genética rara que afeta a capacidade do corpo de estancar sangramentos, manifestando-se quase exclusivamente em homens, devido à sua ligação com o cromossomo X. A doença ocorre pela deficiência de proteínas essenciais no sangue, conhecidas como fatores de coagulação: enquanto o tipo A (falta do fator VIII) é o mais comum, o tipo B (falta do fator IX) atinge uma parcela menor da população. Sem a produção adequada de trombina, enzima fundamental para a cicatrização de feridas, o organismo não consegue formar coágulos eficazes, o que pode gerar episódios hemorrágicos persistentes.
Na prática, a gravidade da doença varia conforme o nível de atividade desses fatores no sangue. Pessoas com quadros graves podem sofrer hemorragias espontâneas, enquanto nos casos leves, os sangramentos surgem geralmente após traumas ou cirurgias. O maior desafio clínico reside nas articulações e músculos, locais onde as hemorragias são mais frequentes, embora qualquer órgão possa ser comprometido. O diagnóstico precoce e o monitoramento constante são fundamentais para evitar danos crônicos e garantir a qualidade de vida dos pacientes.
Dados do Perfil de Coagulopatias, publicado pelo Ministério da Saúde em 2024, apontam que o Brasil tem 14.202 pacientes diagnosticados com hemofilia. Destes, 11.863 apresentam hemofilia A e 2.339 têm hemofilia B.
Confira a Resolução (RE) 794/2026, publicada no Diário Oficial da União.
