SUS realiza primeiras infusões com tratamento inovador para crianças com AME

Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo, começa a ser ofertado na rede pública. Expectativa é atender 137 crianças com a condição rara em dois anos Compartilhe: Compartilhe por Facebook Compartilhe por Twitter Compartilhe por LinkedIn Compartilhe por WhatsApp link para Copiar para área de transferência

Publicado em

15/05/2025 16h31

Atualizado em 15/05/2025 18h38

Foto: Igor Evangelista/MS

O Ministério da Saúde anuncia as primeiras infusões de zolgensma no SUS, medicamento de altíssimo custo indicado para o tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME). O atendimento, de duas bebês com menos de seis meses, foi realizado simultaneamente no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE), nesta quarta-feira (14/05).

O zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS. Trata-se de um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões (dose única). A sua oferta na rede pública de saúde foi viabilizada por meio de Acordo de Compartilhamento de Risco firmado entre o Ministério da Saúde e a fabricante. O modelo, inédito no país, condiciona o pagamento ao resultado da terapia no paciente. As negociações levaram ao menor preço lista do mundo.

Em visita ao Hospital da Criança em Brasília, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, falou sobre a emoção de fazer parte desse momento histórico e reforçou a importância do fornecimento gratuito do zolgensma pelo SUS. “Seria impossível para as famílias arcarem com um custo tão alto. É uma terapia gênica muito importante e inovadora, por isso garantir esse atendimento e poder acolher essas famílias é um momento de muita emoção”, destacou.

Foto: Igor Evangelista/MS

Com a incorporação, o Brasil se torna o sexto país a disponibilizar o medicamento em sistemas públicos de saúde - após Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha. O medicamento é destinado exclusivamente a crianças com AME tipo 1, com até 6 meses de idade, que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.

As bebês que receberam o medicamento foram priorizadas por estarem próximas de atingir o limite de idade para a infusão e por atenderem a todos os critérios clínicos indicados pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2.

Millena Brito, mãe da bebê que recebeu a infusão em Brasília (DF), descobriu o diagnóstico de AME aos 13 dias de vida da filha. Para ela, o tratamento oferecido pelo SUS foi o melhor presente que poderia receber. "É emocionante, porque a gente nunca perde a esperança como mãe. Ver minha filha, daqui pra frente, poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente. Posso viver a maternidade de uma forma diferente,” concluiu Millena, emocionada.

Com a garantia do acesso ao medicamento, essas crianças poderão ter ganhos motores significativos, como a capacidade de engolir e mastigar, sustentar o tronco e sentar-se sem apoio. A expectativa do Ministério da Saúde é atender 137 pacientes nos primeiros dois anos, impactando diretamente na qualidade de vida. Atualmente, um total de 15 pedidos foram protocolados para acesso ao medicamento no SUS e estão sendo encaminhados, começando por estes dois atendimentos.

Embora a AME não tenha cura, as terapias disponíveis ajudam a estabilizar sua progressão. Além do zolgensma, de dose única, que bloqueia e previne a progressão da AME tipo 1, o SUS oferece nusinersena e risdiplam, de uso contínuo que atuam para evitar a progressão da doença. Sem as terapias, essas crianças enfrentam alto risco de morte antes dos dois anos de idade. Quem tomou o zolgensma, não tem necessidade de receber outra terapia para AME.

Famílias devem procurar serviços especializados para ter acesso ao tratamento

Para solicitar o tratamento, as famílias devem procurar um dos36 serviços especializados em doenças raras do SUS. Um médico realizará a avaliação clínica da criança e, caso os critérios de elegibilidade sejam atendidos, dará início ao processo de solicitação da terapia.

Dos 36 serviços especializados, 31 estão aptos a realizar a infusão da terapia gênica — 22 já habilitados e 9 em fase de capacitação. Os serviços habilitados estão disponíveis em Alagoas, Ceará, Goiás, Minas Gerais, Pará, Paraná, Pernambuco, Piauí, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, São Paulo e no Distrito Federal.

Nos estados que ainda não contam com serviços habilitados para a infusão, o Acordo de Compartilhamento de Risco prevê, além do fornecimento do medicamento, o custeio de passagens e hospedagem para o paciente e um familiar responsável.

Pacientes serão acompanhados por até 5 anos

Os pacientes que receberam o zolgensma serão acompanhados clinicamente até os cinco anos de idade pelo serviço de referência responsável pela infusão. Esse processo está alinhado com o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) e com o Acordo de Compartilhamento de Risco. Quando ocorre a infusão, o paciente deve permanecer internado por no mínimo 24 horas, sob observação clínica contínua.

Incorporações como a do zolgensma demonstram a capacidade do SUS de absorver terapias que envolvem alta complexidade. A estratégia inédita de compartilhamento de risco se coloca com alternativa para aquisição de medicamentos de altíssimo custo e cujos resultados requerem mais evidências científicas.

Como vai funcionar o pagamento:

• 40% do preço total, no ato da infusão da terapia;
• 20%, após 24 meses da infusão, se o paciente atingir controle da nuca; 20%, após 36 meses da infusão, se o paciente alcançar controle de tronco (sentar-se por, no mínimo, 10 segundos sem apoio);
• 20%, após 48 meses da infusão, se houver manutenção dos ganhos motores alcançados;
• Haverá cancelamento das parcelas se houver óbito ou progressão da doença para ventilação mecânica permanente.

Onde encontrar os serviços de referência

UF	Cidade	Hospital
AL	Maceió	Hospital da Criança
BA	Bahia	Hospital Martagão Gesteira
CE	Fortaleza	Hospital Infantil Alberto Sabin
DF	Brasília	Hospital da Criança de Brasília José Alencar
ES	Vitória	Hospital Infantil Nossa Senhora da Glória
GO	Goiânia	CRER Goiânia
MG	Belo Horizonte	Hospital João Paulo II
MG	Juiz de Fora	Hospital Universitário Juiz de Fora
MG	Belo Horizonte	Hospital da UFMG
MG	Uberlândia	HC Universidade Federal de Uberlândia
MT	Cuiabá	Santa Casa
PA	Belém	Hospital Universitário Bettina Ferro
PB	Campina Grande	Hospital Universitário Alcides Carneiro
PE	Recife	IMIP
PE	Recife	Hospital Maria Lucinda
PI	Teresina	Hospital Infantil Lucídio Portela
PR	Curitiba	Complexo do Hospital das Clínicas da UFPR HC e MVFA
PR	Curitiba	Hospital Pequeno Príncipe
PR	Curitiba	Hospital Erasto Gaertner
PR	Campina Grande do Sul	Hospital Angelina Caron
RJ	Rio de Janeiro	Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira (IPPMG)
RJ	Rio de Janeiro	Hospital Universitário Pedro Ernesto
RN	Natal	Hospital Onofre Lopes
RS	Porto Alegre	Hospital das Clínicas
SC	Florianópolis	Hospital Joana de Gusmão
SP	Campinas	Hospital da UNICAMP
SP	Ribeirão Preto	HC Ribeirão Preto
SP	São José do Rio Preto	Hospital de Base de São José do Rio Preto
SP	São Paulo	HC São Paulo
SP	Botucatu	Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Botucatu (UNESP)
SP	Taubaté	Grupo de Assistência à Criança com Câncer

Ministério da Saúde

Categoria Saúde e Vigilância Sanitária

Tags: atenção especializada à saúdeatrofia muscular espinhaltratamentozolgensma