A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) a iniciar testes em pessoas de um medicamento para tratar a atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, a forma mais grave da doença.
O anúncio, feito nesta semana pelo governo federal, coloca o Brasil na liderança desse tema na América Latina. A atrofia muscular espinhal tipo 1 é uma doença rara, com manifestações já nos primeiros meses de vida. Ela provoca perda progressiva da força muscular, comprometendo a sobrevivência das crianças nos primeiros anos.
O estudo clínico é pioneiro e utiliza terapia gênica, que modifica o gene dentro da célula para tratar ou até mesmo curar a doença. O objetivo do ensaio é avaliar a segurança e a capacidade do medicamento, aplicado em dose única, ser tolerado pelos pacientes.
Desenvolvida por uma empresa norte-americana, a terapia contou com participação da Fiocruz e resultou em um acordo de transferência de tecnologia, abrindo caminho para que a terapia gênica seja fabricada pela primeira vez no Brasil.
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