Desenvolvimento pioneiro no Brasil é destinado a crianças com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, a forma mais grave da doença.
A Anvisa autorizou o início dos estudos clínicos com um produto de terapia avançada, do tipo terapia gênica, desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), em parceria com a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz).
O produto utiliza tecnologia de entrega de genes terapêuticos por meio de vetores virais e, caso sua eficácia e segurança sejam demonstradas nas etapas de desenvolvimento, poderá futuramente ser utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, a forma mais grave da doença.
A Fiocruz participa diretamente do desenvolvimento clínico do produto e firmou um acordo de transferência de tecnologia, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), para que, se for registrado, o medicamento possa ser produzido no Brasil após seu registro na Anvisa, contribuindo para a autonomia nacional no campo das terapias gênicas.
O estudo clínico autorizado é de fase 1/2 (fase inicial), ou seja, o foco é a avaliação da segurança e tolerabilidade (fase 1) e dos primeiros sinais de eficácia (fase 2). Nessa fase, a pesquisa será conduzida ao menos em três centros clínicos do país, dentre eles o Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) e o Hospital das Clínicas da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp).
Após a conclusão das fases de desenvolvimento clínico, com a devida demonstração de segurança, eficácia e qualidade, poderá ser solicitado à Agência o registro do medicamento.
A Anvisa vem realizando acompanhamento regulatório contínuo junto à Fiocruz e à GEMMABio, representados pela empresa Intrials Pesquisa Clínica Ltda., de forma a garantir que todas as etapas de avaliação regulatória avancem com rigor técnico, segurança e agilidade.
A iniciativa integra o esforço governamental para o fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e o impulsionamento da produção nacional de terapias avançadas, que têm sido desenvolvidas especialmente para o tratamento de doenças graves e muitas vezes sem alternativa terapêutica disponível.
AME
A atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1 é uma doença genética rara, causada por alterações no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento.
A ausência ou deficiência dessa proteína provoca a perda progressiva da força muscular e pode comprometer significativamente a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.
